Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Новые методы лечения

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.

 

Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.

Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.

Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.

Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.

Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.

Источник. medlinks.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат
Две инъекции в год: ученые представляют новый антигипертензивный препарат

Результаты клинического исследования, проведенного учеными из Лондонского университета королевы Марии (Великобритания), показывают, что инъекции нового препарата каждые...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Артериальные гипертензии, аритмии
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы
FDA одобрило Дупиксент от Sanofi для лечения хронической спонтанной крапивницы

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило применение популярного препарата Дупиксент от Sanofi и Regeneron у пациентов...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Аллергология
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака
Новое лечение навсегда блокирует ключевой белок рака

В сложной области онкологических исследований британские ученые только что совершили большой прорыв: им удалось навсегда нейтрализовать раковый белок, который до сих пор считался...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения
В США появится препарат Китруда от MSD для подкожного введения

В октябре MSD планирует вывести на американский рынок иммунотерапевтический противоопухолевый препарат Китруда для подкожных инъекций...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы
Камизестрант компании AstraZeneca увеличивает выживаемость при HR‑положительном раке молочной железы

Положительные результаты запланированного промежуточного анализа данных исследования III фазы SERENA-6 показали, что препарат компании AstraZeneca камизестрант...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лекарственные средства
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками
Парализованный пациент встал на ноги после лечения стволовыми клетками

В ходе первого в своем роде клинического испытания, проведенного в Японии, метод лечения травм спинного мозга, основанный на перепрограммированных стволовых клетках...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов
Открытие нового белка может кардинально изменить доставку противоопухолевых препаратов

В семействе бактерий, обитающих в почве и микробиоме кишечника человека, обнаружен ранее неизвестный белок, который может помочь в доставке лекарств для лечения рака...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк
Новый лабораторный инструмент выявляет вирусы, способные уничтожить золотистый стафилококк

Недавно разработанный лабораторный инструмент может в течение нескольких часов помочь определить специфические вирусы, которые можно использовать для ...

НОВОСТИ. Инфекции НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Лечение рассеянного склероза высокими дозами витамина D
Лечение рассеянного склероза высокими дозами витамина D

По результатам24-месячного исследования, опубликованным в журнале JAMA, было показано, что высокие дозы витамина D влияют на активность рассеянного склероза...

НОВОСТИ. Нервная система
Ученые находятся на пути к созданию препарата для лечения аутоиммунной алопеции
Ученые находятся на пути к созданию препарата для лечения аутоиммунной алопеции

Чешские ученые в сотрудничестве с Университетом Джона Хопкинса разработали соединения, способные лечить аутоиммунную очаговую алопецию...

НОВОСТИ. Дерматология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Исследователи разрабатывают магнитные наночастицы для высокоточного лечения рака
Исследователи разрабатывают магнитные наночастицы для высокоточного лечения рака

Традиционно наиболее распространенными способами удаления и уничтожения злокачественных клеток были лучевая терапия, химиотерапия и хирургическое...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ