Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

 

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Прорыв в медицине: врачи переписали ДНК прямо в организме ребенка

Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца от редкого и смертельно опасного генетического заболевания.

 

Пациент — девятимесячный К.Дж. Мулдун — страдал от тяжелой формы дефицита фермента карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). Это нарушение мешает организму перерабатывать аммиак, в результате чего токсичное вещество накапливается в крови. Без лечения подобное состояние часто заканчивается летальным исходом в младенчестве. Ранее единственным шансом на выживание была пересадка печени.

Команды из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для KJ персонализированную терапию на основе технологии CRISPR-Cas9. С помощью липидных наночастиц ученые доставили в печень мальчика молекулы РНК и "направляющую" последовательность, точно нацеленную на его генетическую мутацию.

Эта методика позволила впервые в истории отредактировать ДНК прямо внутри организма пациента, без извлечения клеток. Первую дозу KJ получил в феврале, в возрасте шести месяцев. Уже через несколько дней его состояние заметно улучшилось: он стал лучше переносить белок, быстрее расти и нуждаться в меньшем количестве лекарств. Впоследствии он получил еще две дозы с увеличенной концентрацией.

Успех терапии уже называют "научным чудом". Врачи подчеркивают, что это — первое в мире успешное применение персонализированного редактирования генома для лечения редкого заболевания у человека.

Исследователи надеются, что этот подход можно будет адаптировать для лечения других редких и ранее неизлечимых генетических нарушений. Однако, как отмечают эксперты, потребуется время, чтобы оценить долгосрочную безопасность и устойчивость эффекта.

Источник. medlinks.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца
В Израиле впервые успешно прошла операция по пересадке искусственного сердца

В Израиле впервые успешно проведена операция по пересадке искусственного сердца. Историческое хирургическое вмешательство состоялось в иерусалимской больнице "Хадасса Эйн-Керем"...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система НОВОСТИ. Хирургия НОВОСТИ. Открытия, происшествия
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера
В США одобрен первый анализ крови для диагностики болезни Альцгеймера

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в пятницу, 16 мая 2025 года, разрешило продажу первого диагностического устройства...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний
Экспериментальный препарат увеличил продолжительность жизни пациентов с раком на 40% в ходе клинических испытаний

Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы лечения
Канадские ученые разработали методику выявления депрессии по анализу крови
Канадские ученые разработали методику выявления депрессии по анализу крови

С помощью нового лабораторного анализа ученые из Университета Макгилла (Канада) смогли выявить в крови девять молекул, содержание которых повышается при развитии депрессии у подростков...

НОВОСТИ. Психические и поведенческие расстройства НОВОСТИ. Психическое здоровье
Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе
Стимуляция блуждающего нерва помогает пациентам с ПТСР в долгосрочной перспективе

В первом в своем роде клиническом исследовании ученые из Техасского университета в Далласе и Медицинского центра Университета Бэйлора показали, что у пациентов с устойчивым к лечению...

НОВОСТИ. Нервная система НОВОСТИ. Психическое здоровье НОВОСТИ. Стресс
Умные микроводоросли доставят лекарства в ткани организма
Умные микроводоросли доставят лекарства в ткани организма

Исследователи разработали биогибридных микророботов, модифицировав микроводоросли с помощью специального магнитного покрытия. Эти «микроплавунцы» практически...

НОВОСТИ. Фармацевтика
Ученые раскрыли новые механизмы восстановления ДНК в человеческих клетках
Ученые раскрыли новые механизмы восстановления ДНК в человеческих клетках

ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...

НОВОСТИ. Генетика
Ученые приблизились к созданию искусственных зубов, выращенных в лаборатории
Ученые приблизились к созданию искусственных зубов, выращенных в лаборатории

Идея выращивания зубов в лаборатории может напоминать сюжет из фантастического фильма, но на самом деле она имеет важное практическое применение — замену...

НОВОСТИ. Стоматология
Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях
Искусственный интеллект определяет прогноз при онкологических заболеваниях

Приложение FaceAge преобразует обычный снимок лица в число, соответствующее биологическому возрасту человека. Результаты изучения данного алгоритма были опубликованы...

НОВОСТИ. Онкология НОВОСТИ. Новые методы диагностики
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей
Экспериментальный препарат восстановил зрение у мышей

Южнокорейские ученые добились успеха в восстановлении зрения у мышей с помощью экспериментального препарата на основе антител. Препарат блокирует белок Prox1...

НОВОСТИ. Офтальмология
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера
Ученые открыли новый способ борьбы с болезнью Альцгеймера

Предотвратить образование бляшек в головном мозге, которые вызывают болезнь Альцгеймера, можно воздействием на белки — регуляторы воспалительных процессов, считают специалисты...

НОВОСТИ. Нервная система
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов
Конкурент Neuralink получил разрешение FDA на разработку нового типа нейрочипов

Один из соучредителей Neuralink занимается разработкой нового типа мозгового импланта...

НОВОСТИ. Нервная система
Замена нейронов при болезни Паркинсона
Замена нейронов при болезни Паркинсона

В журнале Nature опубликованы результаты клинических исследований по лечению болезни Паркинсона новым методом, заключающимся в замене утраченных дофаминовых нейронов новыми...

НОВОСТИ. Нервная система
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке
В Великобритании родился ребенок, выношенный в трансплантированной матке

В Великобритании родился первый ребенок, выношенный после трансплантации матки. Донором стала тетя новорожденной, сообщили в лондонской больнице...

НОВОСТИ. Акушерство и урогинекология НОВОСТИ. Открытия, происшествия

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ